Выложены в открытом доступе руководства Европейской комиссии (ЕК) и Европейского агентства по лекарствам (EMA), регламентирующие вопросы надлежащей производственной практики (GMP), надлежащей лабораторной практики (GLP) и надлежащей клинической практики (GCP) при производстве и доклиническом и клиническом изучении генотерапевтических и клеточных лекарственных препаратов (включая CAR-T, CRISPR):

• Руководства по GMP применительно к лекарственным препаратам передовой терапии ЕК [1]
• Принципы GLP в отношении лекарственных препаратов передовой терапии EMA [2]
• Руководства по GCP применительно к лекарственным препаратам передовой терапии ЕК [3]

Документ по GMP является самым большим и вводит правила в отношении надлежащего производства лекарственных препаратов передовой терапии, являющиеся альтернативными требованиям, содержащимся в Руководстве по GMP ЕС (EU GMP Guide). В нем содержатся все общие требования, предъявляемые к системе качества производителя подобных лекарственных препаратов, равно как и специальные положения, применимые только к этой особой группе биологических лекарственных препаратов. Подчёркивается важность соблюдения правил заготовки клеток и тканей, включая требования надлежащей тканевой практики, которые выражены в других документах Евросоюза. Приводится собственный глоссарий.

Документ по GLP является самым коротким, поскольку содержит только уточнение некоторых общих положений в отношении надлежащего проведения лабораторных исследований применительно к лекарственным препаратам передовой терапии. Еще в документе еще раз повторяется, что в соответствии с GLP проводятся только опорные доклинические исследования безопасности, но не, к примеру, фармакодинамические исследования.

Документ по GCP по меньшей мере наполовину является регуляторным, а не процедурным, поскольку уделяет внимание вопросам производства, доклинических исследований, использованию плацебо и т. п., нежели GCP-специфичным аспектам, например таким, как мониторинг, работа с исследуемым лекарственным препаратом, ведение записей или процесс информированного согласия. Таким образом, правила GCP в отношении данной группы лекарств комплементарны общие правилам GCP. Это объяснимо высокой универсальностью принципов GCP применительно к регулированию клинических экспериментов, в связи с чем потребовался лишь небольшой документ, разъясняющий некоторые специфичные аспекты.

Все документы были приняты и вступили в силу относительно недавно. В совокупности они сильно упорядочивают процессуальные аспекты производства и изучения лекарственных препаратов передовой терапии для обеспечения их достаточного качества, безопасности и эффективности.

[1] https://pharmadvisor.ru/document/tr3939/

[2] https://pharmadvisor.ru/document/tr3899/

[3] https://pharmadvisor.ru/document/tr3952/

[4] https://pharmadvisor.ru/documents/ss3899/ss3899.html

[5] https://pharmadvisor.ru/documents/ss3952/ss3952.html

[6] https://pharmadvisor.ru/documents/ss3952/ss3952.html